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Fármaco para cáncer revierte déficits sociales del autismo


Una nueva investigación revela la primera evidencia de que es posible usar un solo compuesto para aliviar los síntomas del comportamiento en pacientes con trastorno del espectro autista.

Fármaco para cáncer revierte déficits sociales del autismo

Salud › Ciudad de MéxicoÁlvaro Obregón

Nacional › STAFF

México, 13 Mar (Notimex).- Una nueva investigación revela la primera evidencia de que es posible usar un solo compuesto para aliviar los síntomas del comportamiento en pacientes con trastorno del espectro autista.

La incapacidad para relacionarse con los demás es una de las consecuencias más difíciles de los pacientes con autismo y hoy en día no hay tratamiento para este síntoma.

Científicos de la Universidad de Buffalo, en Estados Unidos, llevaron a cabo una investigación sobre un único fármaco, el cual se dirige a conjuntos de genes implicados en la enfermedad.

De acuerdo con el estudio publicado en la revista "Nature Neuroscience", un tratamiento breve con una dosis muy baja de romidepsina, un medicamento contra el cáncer aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), restableció de forma sostenida los déficits sociales en ratones con autismo.

El tratamiento de tres días revirtió los problemas en habilidades sociales en un gen llamado Shank 3, un factor de riesgo importante para el trastorno del espectro autista.

Este efecto duró tres semanas, abarcando desde el período juvenil hasta el final de la adolescencia de los roedores, una etapa crítica de desarrollo para las habilidades sociales y de comunicación. Eso es equivalente a varios años en humanos, lo que sugiere que los efectos de un tratamiento similar podrían ser de larga duración.

Zhen Yan, profesora en el Departamento de Fisiología y Biofísica en la Escuela Jacobs de Medicina y Ciencias Biomédicas en la UB, detalló que han descubierto un compuesto que tiene un efecto profundo y prolongado en los déficits sociales similares al autismo sin efectos secundarios aparentes.

Los científicos encontraron que una dosis muy baja de romidepsina restauraba la expresión y la función génica al usar un mecanismo epigenético, donde los cambios genéticos son causados por influencias distintas de las secuencias de ADN.

"El autismo implica la pérdida de muchos genes. Para rescatar los déficits sociales, un compuesto tiene que afectar una serie de genes que estén involucrados en la comunicación neuronal", apuntó la autora.

Para hacerlo, el equipo recurrió a un tipo de remodelador de cromatina, las enzimas modificadoras de histonas que ayudan a organizar el material genético en el núcleo (por lo que la expresión génica puede ser regulada).

El efecto de rescate en la expresión génica fue generalizado, ya que cuando realizaron una exploración genómica descubrieron que la romidepsina restauró la mayoría de los más de 200 genes que fueron suprimidos en el modelo de animales autistas que emplearon en el experimento.

"La ventaja de poder ajustar un conjunto de genes identificados como factores clave de riesgo de autismo podría explicar la eficacia fuerte y duradera de este agente terapéutico para el autismo", resaltó.

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